A próxima geração de evidências

Nature Medicine volume 29, páginas 49–58 (2023) Cite este artigo

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Recentemente, avanços em tecnologias vestíveis, ciência de dados e aprendizado de máquina começaram a transformar a medicina baseada em evidências, oferecendo um vislumbre tentador do futuro da medicina "profunda" da próxima geração. Apesar dos avanços impressionantes na ciência e tecnologia básicas, as traduções clínicas nas principais áreas da medicina estão atrasadas. Embora a pandemia de COVID-19 expusesse as limitações sistêmicas inerentes do cenário de ensaios clínicos, ela também estimulou algumas mudanças positivas, incluindo novos designs de ensaios e uma mudança para um sistema de geração de evidências mais centrado no paciente e intuitivo. Nesta Perspectiva, compartilho minha visão heurística do futuro dos ensaios clínicos e da medicina baseada em evidências.

Os últimos 30 anos testemunharam avanços inigualáveis ​​e de tirar o fôlego na pesquisa científica - desde uma melhor compreensão da fisiopatologia dos processos básicos da doença e desvendando a maquinaria celular em resolução atômica até o desenvolvimento de terapias que alteram o curso e o resultado das doenças em todas as áreas da medicina. Além disso, ganhos exponenciais em genômica, imunologia, proteômica, metabolômica, microbiomas intestinais, epigenética e virologia em paralelo com ciência de big data, biologia computacional e inteligência artificial (IA) impulsionaram esses avanços. Além disso, o surgimento das tecnologias CRISPR-Cas9 abriu um leque tentador de oportunidades na medicina personalizada.

Apesar desses avanços, sua rápida tradução da bancada para a beira do leito está atrasada na maioria das áreas da medicina e a pesquisa clínica permanece ultrapassada. O cenário de desenvolvimento de medicamentos e ensaios clínicos continua caro para todas as partes interessadas, com uma taxa de falha muito alta. Em particular, a taxa de atrito para terapias de desenvolvimento em estágio inicial é bastante alta, pois mais de dois terços dos compostos sucumbem no 'vale da morte' entre a bancada e a cabeceira1,2. Trazer um medicamento com sucesso através de todas as fases de desenvolvimento de medicamentos para a clínica custa mais de 1,5 a 2,5 bilhões de dólares (refs. 3, 4). Isso, combinado com as inerentes ineficiências e deficiências que afligem o sistema de saúde, está levando a uma crise na pesquisa clínica. Portanto, estratégias inovadoras são necessárias para envolver os pacientes e gerar as evidências necessárias para impulsionar novos avanços na clínica, para que possam melhorar a saúde pública. Para conseguir isso, os modelos tradicionais de pesquisa clínica devem abrir caminho para ideias de vanguarda e projetos de ensaios.

Antes da pandemia do COVID-19, a condução da pesquisa clínica permaneceu quase inalterada por 30 anos e algumas das normas e regras de condução do estudo, embora arcaicas, eram inquestionáveis. A pandemia expôs muitas das limitações sistêmicas inerentes à condução dos ensaios5 e forçou a empresa de pesquisa de ensaios clínicos a reavaliar todos os processos – portanto, interrompeu, catalisou e acelerou a inovação neste domínio6,7. As lições aprendidas devem ajudar os pesquisadores a projetar e implementar ensaios clínicos 'centrados no paciente' de última geração.

As doenças crônicas continuam a impactar milhões de vidas e causar grandes dificuldades financeiras para a sociedade8, mas a pesquisa é dificultada pelo fato de que a maioria dos dados reside em silos de dados. A subespecialização da profissão clínica levou a silos dentro e entre as especialidades; todas as principais áreas de doença parecem funcionar de forma totalmente independente. No entanto, o melhor cuidado clínico é fornecido de forma multidisciplinar com todas as informações relevantes disponíveis e acessíveis. Uma melhor pesquisa clínica deve aproveitar o conhecimento adquirido em cada uma das especialidades para alcançar um modelo colaborativo que permita o atendimento multidisciplinar de alta qualidade e a inovação contínua na medicina. Como muitas disciplinas da medicina veem as mesmas doenças de maneira diferente – por exemplo, os especialistas em doenças infecciosas veem a COVID-19 como uma doença viral, enquanto os especialistas em cardiologia a veem como inflamatória – as abordagens interdisciplinares precisarão respeitar as abordagens de outras disciplinas. Embora um único modelo possa não ser apropriado para todas as doenças, a colaboração interdisciplinar tornará o sistema mais eficiente para gerar as melhores evidências.